全球最贵药物“上新”:一剂2500万元

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据新华社报导,美国媒体24日报导,美国食物和药物治理局(FDA)已批准一款血友病药物,一剂350万美圆(约合人民币2500万元)。

而据21世纪经济报导,FDA公布澳大利亚造药公司杰特贝林的医治b型血友病的一次性基因疗法hemgenix获批,订价为350万美圆,刷新了世界上最高贵医治办法的笔录。

全球最贵药物

据美国贸易内幕网报导,美国食物和药物治理局22日公布批准那种名为hemgenix的基因疗法药物,用于医治b型血友病。b型血友病患者体内欠缺需要的凝血因子ix,形成凝血功用障碍。

美国食物和药物治理局供给的数据展现,均匀每4万人中有1人患b型血友病,患者多为男性。所有血友病病例中,大约15%属于b型血友病。

那款新药由澳大利亚杰特贝林公司研发。在临床试验中,hemgenix使流血事务在一年间比预期削减54%;使94%的受试患者在一段时间内免于打针凝血因子。

报导说,hemgenix价格不菲,一剂药的价格为350万美圆,是全球最贵药物。

生物手艺投资人、美国隆卡尔投资公司首席施行官布拉德·隆卡尔告诉美国彭博新闻社记者,他认为hemgenix可以胜利,因为现有b型血友病医治药物均价格高贵,该病患者“不断生活在对出血的惧怕中”。

2021年8月23日在美国马里兰州拍摄的美国食物和药物治理局大楼。图片来源:新华社

全球最贵药半年易主三次

据21世纪经济报导,本年以前,诺华旗下用于脊髓性肌萎缩症的基因疗法Zolgensma以212.5万美圆的售价被称为“全球最贵药物”。而在过往不到半年的时间里,全球最贵药物已经在基因疗法范畴内转手三次。

2022年8月,美国蓝鸟生物推出的用于医治β-地中海贫血患者的基因疗法产物Zynteglo,订价280万美圆;9月,其推出的用于减缓4-17岁早期活动性脑肾上腺脑白量营养不良(CALD)男孩神经功用障碍的停顿的基因医治药物Skysona,订价300万美圆。

按hemgenix原消费企业uniqure此前估量,美国和欧洲大约有1600万b型血友病患者,a型血友病患者是前者的5倍。

据悉,杰特贝林公司曾在2020年以4.5亿美圆的价格从unique公司获得了Hemgenix的全球化权益,将由其负责该产物的贸易化。unique有资格获得高达15亿美圆的里程碑付款和与药物胜利相关的版税。

有统计发现,从2011年到2020年,稀有病药物的均匀胜利率只要17%。也就是说,从1期临床试验到美国FDA批准上市,能打破重围的稀有病药其实不多。所以,一款稀有病药的研发不单要在时间、人员和资金上大量投进,还要随时面对失败的风险。

另一方面,固然稀有病患者占总生齿的比例很小,但品种却纷歧。关于差别的稀有病,可能要研发出差别的稀有病药,然而消费群体十分少。关于药企来说,为了包管效益,只能进步药价。

编纂|何小桃 杜恒峰

校对|王月龙

每日经济新闻综合新华社、21世纪经济报导等

每日经济新闻

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